探究儿童重型再生障碍性贫血(SAA)中，阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)克隆与免疫抑制治疗(IST)之间的关系。

回顾分析2012年1月至2020年5月中国医学科学院血液病医院收治，行联合免疫抑制治疗(IST)的151例SAA患儿的临床资料，采用倾向性评分平衡混杂因素，分析PNH克隆对IST疗效的影响。追踪随访患儿PNH克隆的变化，总结IST后克隆演变的规律。

共10.6%的SAA患儿初诊时伴有PNH克隆，中位克隆大小为1.81%(1.27%-3.48%)，伴PNH克隆者年龄偏大，初诊网织红细胞计数偏高(P<0.01, P=0.03)；倾向性匹配后，伴与不伴PNH克隆患儿的基线特征差异无统计学意义。IST后6个月总有效率为59.5%，初诊时伴与不伴PNH克隆的患儿总有效率分别为35.7%和71.4%(P=0.03)。IST后PNH克隆演变异质性大，AA-PNH综合征的3年累计发病率为15.9%，并且在初诊时伴有PNH克隆的患儿中更高，分别为32.1%和0%(P=0.01)。

初诊时存在PNH克隆的SAA患儿对IST的反应较差，且更易进展为AA-PNH综合征，对初诊时伴PNH克隆的SAA患儿需要严密监测克隆演变。